Aprueban el primer tratamiento para la leucemia mieloide aguda

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Aprueban el primer tratamiento para la leucemia mieloide aguda

Esta nueva terapia, midostaurina, se administra en combinación con quimioterapia y actúa inhibiendo la proliferación de las células que provocan la leucemia mieloide aguda.

La Administración Nacional de Fármacos, Comestibles y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en Argentina una nueva droga para el tratamiento de adultos con leucemia mieloide aguda (LMA).
Esta droga, llamada midostaurina, es de administración oral y está indicada, en combinación con quimioterapia, para pacientes con diagnóstico reciente y que expresen la mutación FLT3.
Se trata de la primera terapia dirigida para una perturbación que se advierte en más o menos el treinta por ciento de los pacientes con esta leucemia, que es la más usual en adultos y para la que no hubo ningún avance terapéutico en los últimos cuarenta años.

Info
El Ministerio de Sanidad de España incorporó en su programa de financiación el fármaco Rydapt (midostaurina) en abril de 2019. (Ver fuentes).

Conjunto de enfermedades

La leucemia mieloide aguda se define generalmente como una enfermedad oncohematológica de la sangre. No obstante, la doctora Irene Rey, jefe del servicio de Oncohematología del Centro de salud Ramos Mejía la define como “un conjunto de enfermedades neoplásicas”.

Origen de la Leucemia Mieloide

Tiene su origen en la medula ósea, donde las células malignas se amontonan y también imposibilitan el desarrollo de células sanas. Su veloz diseminación por el torrente sanguíneo puede ocasionar infecciones, anemia y sangrado.

El término Mieloide procede del género de célula sanguínea en el que esta enfermedad se produce, al tiempo que su clasificación de Aguda refiere a que los blastos, que son células sanguíneas inmaduras que abundan de manera rápida, pueden ocasionar la muerte en poquitos meses, si no es tratada a tiempo.

La edad media de diagnóstico es a los sesenta y ocho años y pocas veces se presenta en menores de cuarenta y cinco años.

Tiene su origen en la medula ósea, donde las células malignas se amontonan y también imposibilitan el desarrollo de células sanas. Su veloz diseminación por el torrente sanguíneo puede ocasionar infecciones, anemia y sangrado.

Administración oral

La droga se administra en forma oral y actúa inhibiendo múltiples receptores de las células, que son proteínas, incluyendo la quinasa llamada FLT3, que juega un rol en la proliferación y incremento de ciertas células de la sangre.

Esto deja regular una serie de procesos celulares esenciales, que inhiben la capacidad de las células malignas de continuar medrando de manera indiscriminada y también impiden la muerte celular programada.

“Aunque no es un tratamiento curativo, es muy significativa la diferencia de la sobrevida global que se consiguió en los estudios clínicos”, señaló la doctora Isolda Fernández, Jefe del Servicio de Hematología de Fundaleu.

Además de esto, mantuvo que este tratamiento “no empeoró la tolerancia a la quimioterapia y redujo el peligro de muerte, con lo que podría contribuir enormemente como puente al trasplante, que es la opción alternativa curativa que tienen los pacientes que no consiguen curarse con quimioterapia”.

En los ensayos clínicos, la midostaurina probó, en combinación con quimioterapia, una mejora significativa en la sobrevida global (una mediana de setenta y cuatro con siete meses vs veinticinco con seis) con una reducción del peligro de muerte del veintitres por ciento .

Perfil genético

En los últimos tiempos, los estudiosos han avanzado en el comprensión de esta enfermedad, esencialmente sobre qué perturbaciones genéticas de las células que la componen se presentan con una mayor frecuencia.

Las guías internacionales de tratamiento de la leucemia mieloide aguda aconsejan conseguir el análisis del perfil genético del paciente para identificar qué mutación presenta, lo que aporta información valiosa sobre el diagnóstico, el tratamiento y el pronóstico del cuadro.

“Poder examinar el perfil genético de las células de la leucemia que sufre el paciente es realmente útil y más ahora que comenzamos a tener medicaciones concretas para las diferentes mutaciones. Esta es la primera de ciertas que van a ir llegando en el futuro”, aseguró la doctora Fernández.

El estudio genético es preciso como una parte de un abordaje integral que deja tomar las mejores resoluciones terapéuticas, considerando asimismo la historia clínica, el examen físico, los resultados de estudios sanguíneos y de medula ósea.

 

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